QurisがAIで創薬を加速し、動物実験を削減
動物実験が必要なことは創薬プロセスにとって残念なことですが、たとえマウスがヒトの完全な類似体ではないとしても、良い代替手段はないようです。Qurisは、AIと「患者オンチップ」からのデータを組み合わせることで、初めての実用的な代替手段を作り出したと主張しています。これは信頼性の高い試験と自動化を大幅に低いコストで実現するもので、マウスは不要です。
同社は9百万ドルの資金を調達し、パイロット段階から量産段階へ移行しようとしています。また、著名な支援者や顧問陣が揃っていることは、このアプローチが本質的な強みを持つことを示す有望な兆候です。
基本的な考え方は理にかなっています。人体のより精度の高い小規模シミュレーションを構築し、それを用いて機械学習システムが容易に解釈できるデータを収集するというものです。もちろん言うは易く行うは難しですが、研究者たちがこれを思いついた後、同社は開発に着手しました。
このイスラエル企業のアプローチは、いわゆる「オーガン・オン・チップ」の利用に関するハーバード大学の大規模研究に基づいています。これらのシステムはまだ比較的新しいものですが、幹細胞から得られた少量の組織（「オルガノイド」）を、薬剤や治療法の試験台として使用します。例えば、特定の物質の組み合わせに対してヒトの肝臓がどのように反応するかについて、有益な情報を得ることができます。
ハーバード大学の研究者たちは、複数の「オーガン・オン・チップ」システム（例えば肝臓、腎臓、心臓の細胞）を組み合わせることで、驚くほど効果的なヒトの身体モデルが得られることを発見しました。もちろん本物に勝るものはありませんが、この連続したオルガノイドシステム、すなわち「患者オンチップ」は、マウス試験の現実的な代替手段になり得ます。後者は依然として、治療が臓器系全体にどのような影響を与えるかを確認する最も一般的な方法ですが、マウス試験を通過した物質が人間での試験に成功するのは約10％にすぎません。
QurisのCEOは、この研究が発表されると、自分と同僚たちがその可能性に気づき、実験的なシステムを拡張可能な製品へと転換するために、工学と人工知能の面で何が必要かに取り組み始めたと語りました。これは単にマウスを置き換えるものではなく、人間を使わずに限定的なヒト試験を行うための、比較的安価な方法なのです。
「例えば、あなたが製薬会社だとしましょう。紙の上では有望に見える分子が本当に効果があるのかを確かめるため、臨床試験の直前まで待ちたいと思いますか？ゲノミクスにおけるあらゆる発見ができたとしても、90％の確率で失敗するマウス実験を避けることはできません。このアプローチなら、レースに出る前に「勝ち馬」を選ぶことができます」
薬の候補が臨床段階に到達するまでに数億ドルかかることを考えると、失敗する可能性のある候補を取り除くために少額の資金を費やすことは、十分に価値があります。もし手法が正確であれば、リスクはほぼゼロになり、高額な行き詰まりを一つでも避けられれば元が取れます。言い換えれば、ソフトウェアの「早く失敗し、安く失敗する」という考え方は、実際にはこの分野では決して適切な選択肢ではなかったのです。
Qurisのシステムは、同社が「チップ・オン・チップ」技術と呼ぶものを使用しています。複数のオルガノイドシステム（チップ）を（別のチップ上に）直列に配置しますが、それでも最新の研究室システムに比べて一桁小さく効率的です。ハーバード大学の研究者たちがやったように100人分のシミュレーション人体を動かすには数百万個のチップが必要になりますが、Qurisのシステムは生物学的材料をより少なく使用します。自動化が可能で、よく訓練された機械学習モデルも備えています。
Qurisが強調するもう一つの側面は、独自のデータセットが、実験を実施し解釈するのを助けることができる独自のAIを駆動するということです。AIは既存の薬剤やリリース準備中の一部の薬剤を使って学習を進めており、さまざまなセンサーからの信号が物質の安全性にとって何を意味するかを学習しています。これにより、例えば500匹のマウスではなく、少数のチップで効率的な試験が可能になります。
チップ自体もすべて同じではありません。幹細胞や組織を注意深く操作し、選別することで、さまざまなタイプの人、異なる状態や表現型を試験することができます。ある企業が効果の高い薬を持っているものの、10％の確率で副作用が出る場合、さまざまな遺伝的素因や合併要因を自動的に試験することで、どの遺伝的要因がそのような副作用を引き起こすのかを突き止める助けになるかもしれません。
AIはこれらすべてを把握し、データを整理しているため、比較的少数の自動テストに基づいて、ある薬が人間への試験に適した候補かどうかを十分に判断できるはずです。AIによる解釈がなければ、データは突然、いくつもの博士論文に相当する問題になってしまいます。しかしベントウィッチは、生物学的側面を排除し、AIだけに頼ることは決して想定していないとすぐに指摘しました。
「これは本当に非常に大きな可能性があるように思えます。化学の他の分野でも同様のアイデアを持っていました。AIを使ってこうした予測を行えるということです。もちろん、これで試験が置き換えられるわけではありませんが、候補を絞り込むプロセスになり、私の見るところ、この作業を大幅にスピードアップさせるでしょう」
ビジネスモデルには2つの選択肢があります。1つは、製薬会社の候補薬をスクリーニングするサービスを提供し、結果の正確性に応じて報酬を受け取るというものです。例えば、システムが承認した薬が予測どおりに所定の試験段階に到達する、といった形です。もう1つは、自社の医薬品の開発に取り組むことです。現在、同社には脆弱X症候群の自閉症治療薬があり、2022年に臨床試験が行われる予定です。
「これは製薬会社にとって単なる高価な実験ではなくなるでしょう。5～10年後には、数億人がこれに取り組めるようになるはずです。よく考えてみると、今の私たちはかなり野蛮なやり方をしています。薬剤師のもとへ行くと、考えられる副作用を列挙されますが、実際にどうなるかは分かりません。私たちは実験用のウサギなのでしょうか？答えは「はい、私たちはみな実験用のウサギです」。しかしこれは始まりに過ぎません」
